Для лечения ребенка достаточно одного укола.
Самый дорогой в мире препарат «Золгенсма», применяемый для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), официально появился в России. Об этом сообщил оператор системы маркировки «Честный знак» — Центр развития перспективных технологий.
Это одно из трех существующих в мире лекарств, которые применяют при СМА — для лечения ребенка достаточно одного укола. Стоит он свыше двух миллионов долларов. Выпускает лекарство швейцарская компания Novartis.
Спинальная мышечная атрофия — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии и параличу мышц. В конечном итоге ребенок перестает дышать. СМА у детей встречается примерно один раз на семь тысяч новорожденных и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности.
Первые упаковки «Золгенсма» получили маркировку и поступили в гражданский оборот, сообщает портал «Объясняем.рф».
Вопрос цены
«Золгенсма — единственное лекарство, которое всего одним уколом «исправляет» поломку в геноме, в то время как другие нужно принимать пожизненно. Потому пока у этого лекарства нет альтернативы, производитель вправе назначить любую цену, за которую правительства соглашаются его покупать, разъясняют эксперты.
Тюменские дети со СМА
В Тюменской области три ребенка получили лечение лекарственным препаратом «Золгенсма», из них двое — за счет Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра». Эту информацию «Вслух.ру» предоставили в пресс-службе регионального департамента здравоохранения.
В настоящее время в регионе 12 детей получают лекарственный препарат «Рисдиплам» (его выпускают в форме порошка для приготовления раствора) и шесть детей — «Спинразу» (инъекционный препарат).
При необходимости лечения дети получают помощь в максимально короткие сроки. В настоящее время детей, нуждающихся в лечении препаратом «Золгенсма», в Тюменской области нет, уточнили в облздраве.
Истории Кати и Димы
История тюменской девочки Кати Захаровой известна многим. Диагноз СМА был поставлен ребенку в четыре года, болезнь прогрессировала, страдали внутренние органы и особенно позвоночник.
Семья добивалась для дочери лечения дорогими уколами препарата «Спинраза», который способен остановить течение СМА. Из необходимых 47 млн 401 тыс. 200 рублей удалось собрать около трех миллионов. Очень помогли пожелавшие остаться неизвестными благотворители, но денег все равно не хватало.
Лекарство удалось получить только благодаря Тюменской области. За счет средств регионального бюджета Катя получила спасительный препарат, а собранные деньги семья потратила на лечение сильного сколиоза в Германии.
Еще один малыш Дима Тишунин получил диагноз СМА в пять месяцев. Он перестал держать голову, переворачиваться, исчезли рефлексы в ножках, ослабла спинка. Тогда и прозвучал врачебный приговор. Семья Димы не отчаялась и начала сбор средств через соцсети, общественные организации, благотворительные фонды. В итоге спасительное лечение Дима прошел в Америке, после чего его дела резко пошли на лад.
Реальность и перспектива
Нигде в мире лечение орфанных заболеваний не оплачивают сами пациенты. Деньги, как правило, собирают всем миром. В России этим занимается фонд «Круг добра», а пополняется он за счет дополнительного налога на заработки тех, у кого они превышают 5 млн рублей в год.
К слову, в России начинаются испытания собственного лекарства против СМА. Разработчики надеются, что это будет достойный конкурент препарату «Золгенсма», однако понятно, что появится он не завтра.
Фото: Объясняем.рф
